💊
Skysona
elivaldogene autotemcel
Adrenoleukodystrofie
🚫 Staženo
Pokročilá terapie
✅
Žádná aktivní upozornění
Tento léčivý přípravek není v současnosti nedostatkový, nebyly vydány žádné bezpečnostní dopisy ani nebylo nařízeno stažení z trhu.
K čemu se používá
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
⚠️ Bezpečnost pacientů
No
Oficiální stránka EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/skysona