💊
Translarna
ataluren
Svalová dystrofie, Duchenne
ℹ️ Expired
✅
Žádná aktivní upozornění
Tento léčivý přípravek není v současnosti nedostatkový, nebyly vydány žádné bezpečnostní dopisy ani nebylo nařízeno stažení z trhu.
K čemu se používá
Translarna is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy resulting from a nonsense mutation in the dystrophin gene, in ambulatory patients aged 2 years and older. Efficacy has not been demonstrated in non-ambulatory patients. The presence of a nonsense mutation in the dystrophin gene should be determined by genetic testing.
⚠️ Bezpečnost pacientů
No
Oficiální stránka EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/translarna