💊
Upstaza
eladocagene exuparvovec
Poruchy metabolismu aminokyselin
✅ Autorizováno
Pokročilá terapie
✅
Žádná aktivní upozornění
Tento léčivý přípravek není v současnosti nedostatkový, nebyly vydány žádné bezpečnostní dopisy ani nebylo nařízeno stažení z trhu.
K čemu se používá
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.1).
⚠️ Bezpečnost pacientů
No
Oficiální stránka EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/upstaza