💊
Zolgensma
onasemnogene abeparvovec
Svalová atrofie, míšní
✅ Autorizováno
Pokročilá terapie
✅
Žádná aktivní upozornění
Tento léčivý přípravek není v současnosti nedostatkový, nebyly vydány žádné bezpečnostní dopisy ani nebylo nařízeno stažení z trhu.
K čemu se používá
Zolgensma is indicated for the treatment of: patients with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and a clinical diagnosis of SMA Type 1, or patients with 5q SMA with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and up to 3 copies of the SMN2 gene.
⚠️ Bezpečnost pacientů
No
Oficiální stránka EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zolgensma