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Skysona
elivaldogene autotemcel
Adrenoleucodistrofia
🚫 Retirado
Terapia avanzada
✅
No hay alertas activas
Este medicamento no tiene escasez en curso, cartas de seguridad ni retiradas del mercado.
Para qué se utiliza
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
⚠️ Seguridad del paciente
No
Página oficial de la EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/skysona