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Zolgensma
onasemnogene abeparvovec
Atrofia muscular espinal
✅ Autorizado
Terapia avanzada
✅
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Este medicamento no tiene escasez en curso, cartas de seguridad ni retiradas del mercado.
Para qué se utiliza
Zolgensma is indicated for the treatment of: patients with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and a clinical diagnosis of SMA Type 1, or patients with 5q SMA with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and up to 3 copies of the SMN2 gene.
⚠️ Seguridad del paciente
No
Página oficial de la EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zolgensma