💊
Skysona
elivaldogene autotemcel
Adrenoleukodystrofia
🚫 Peruttu
Edistyneet hoidot
✅
Ei aktiivisia hälytyksiä
Tällä lääkkeellä ei ole meneillään olevia puutoksia, turvallisuuskirjeitä eikä takaisinottoja.
Mihin sitä käytetään
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
⚠️ Potilasturvallisuus
No
EMA:n virallinen sivu
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/skysona