💊
Skysona
elivaldogene autotemcel
Adrenoleukodystrofie
🚫 Ingetrokken
Geavanceerde therapie
✅
Geen actieve meldingen
Dit geneesmiddel heeft geen lopende tekorten, veiligheidsbrieven of terugroepacties.
Waarvoor het wordt gebruikt
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
⚠️ Patiëntveiligheid
No
Officiële EMA-pagina
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/skysona