💊
Zolgensma
onasemnogene abeparvovec
Spinale spieratrofie
✅ Geautoriseerd
Geavanceerde therapie
✅
Geen actieve meldingen
Dit geneesmiddel heeft geen lopende tekorten, veiligheidsbrieven of terugroepacties.
Waarvoor het wordt gebruikt
Zolgensma is indicated for the treatment of: patients with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and a clinical diagnosis of SMA Type 1, or patients with 5q SMA with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and up to 3 copies of the SMN2 gene.
⚠️ Patiëntveiligheid
No
Officiële EMA-pagina
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zolgensma