💊
Skysona
elivaldogene autotemcel
Adrenoleukodystrofia
🚫 Wycofano
Terapia zaawansowana
✅
Brak aktywnych alertów
Ten lek nie jest objęty bieżącymi niedoborami, listami ostrzegawczymi ani wycofany z rynku.
Do czego to służy
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
⚠️ Bezpieczeństwo pacjenta
No
Oficjalna strona EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/skysona