💊
Strimvelis
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Ciężki złożony niedobór odporności
✅ Upoważniony
Terapia zaawansowana
✅
Brak aktywnych alertów
Ten lek nie jest objęty bieżącymi niedoborami, listami ostrzegawczymi ani wycofany z rynku.
Do czego to służy
Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)-matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
⚠️ Bezpieczeństwo pacjenta
No
Oficjalna strona EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/strimvelis