💊
Translarna
ataluren
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
ℹ️ Expired
✅
Brak aktywnych alertów
Ten lek nie jest objęty bieżącymi niedoborami, listami ostrzegawczymi ani wycofany z rynku.
Do czego to służy
Translarna is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy resulting from a nonsense mutation in the dystrophin gene, in ambulatory patients aged 2 years and older. Efficacy has not been demonstrated in non-ambulatory patients. The presence of a nonsense mutation in the dystrophin gene should be determined by genetic testing.
⚠️ Bezpieczeństwo pacjenta
No
Oficjalna strona EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/translarna