💊
Upstaza
eladocagene exuparvovec
Błędne wrodzone metabolizmu aminokwasów
✅ Upoważniony
Terapia zaawansowana
✅
Brak aktywnych alertów
Ten lek nie jest objęty bieżącymi niedoborami, listami ostrzegawczymi ani wycofany z rynku.
Do czego to służy
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.1).
⚠️ Bezpieczeństwo pacjenta
No
Oficjalna strona EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/upstaza