💊
Zolgensma
onasemnogene abeparvovec
Zanik mięśni rdzeniowy
✅ Upoważniony
Terapia zaawansowana
✅
Brak aktywnych alertów
Ten lek nie jest objęty bieżącymi niedoborami, listami ostrzegawczymi ani wycofany z rynku.
Do czego to służy
Zolgensma is indicated for the treatment of: patients with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and a clinical diagnosis of SMA Type 1, or patients with 5q SMA with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and up to 3 copies of the SMN2 gene.
⚠️ Bezpieczeństwo pacjenta
No
Oficjalna strona EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zolgensma