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Skysona
elivaldogene autotemcel
Adrenoleucodistrofia
🚫 Retirado
Terapia avançada
✅
Nenhum alerta ativo
Este medicamento não apresenta escassez contínua, cartas de segurança ou recolhimentos.
Para que serve
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
⚠️ Segurança do paciente
No
Página oficial da EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/skysona