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Upstaza
eladocagene exuparvovec
Erros inatos do metabolismo de aminoácidos
✅ Autorizado
Terapia avançada
✅
Nenhum alerta ativo
Este medicamento não apresenta escassez contínua, cartas de segurança ou recolhimentos.
Para que serve
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.1).
⚠️ Segurança do paciente
No
Página oficial da EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/upstaza