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Zolgensma
onasemnogene abeparvovec
Atrofia muscular espinhal
✅ Autorizado
Terapia avançada
✅
Nenhum alerta ativo
Este medicamento não apresenta escassez contínua, cartas de segurança ou recolhimentos.
Para que serve
Zolgensma is indicated for the treatment of: patients with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and a clinical diagnosis of SMA Type 1, or patients with 5q SMA with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and up to 3 copies of the SMN2 gene.
⚠️ Segurança do paciente
No
Página oficial da EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zolgensma