💊
Upstaza
eladocagene exuparvovec
Aminosyrametabolism, medfödda fel
✅ Auktoriserad
Avancerad terapi
✅
Inga aktiva aviseringar
Denna medicin har inga pågående brister, säkerhetsbrev eller återkallelser.
Vad det används till
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.1).
⚠️ Patientsäkerhet
No
Officiell EMA-sida
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/upstaza