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Aqneursa
L-acetylleucine
Niemann-Pick-Krankheit, Typ C
✅ Autorisiert
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Keine aktiven Warnungen
Dieses Arzneimittel unterliegt derzeit keinen Lieferengpässen, Sicherheitshinweisen oder Rückrufen.
Wofür es verwendet wird
Aqneursa is indicated for the treatment of neurological manifestations of Niemann-Pick type C (NPC) disease, in combination with miglustat, or as a monotherapy in patients where miglustat is not tolerated, in adults and children aged 6 years and older and weighing at least 20 kg.
⚠️ Patientensicherheit
No
Offizielle EMA-Seite
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/aqneursa