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Skysona
elivaldogene autotemcel
Adrenoleukodystrophie
🚫 Zurückgezogen
Fortgeschrittene Therapie
✅
Keine aktiven Warnungen
Dieses Arzneimittel unterliegt derzeit keinen Lieferengpässen, Sicherheitshinweisen oder Rückrufen.
Wofür es verwendet wird
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
⚠️ Patientensicherheit
No
Offizielle EMA-Seite
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/skysona