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Upstaza
eladocagene exuparvovec
Aminosäurestoffwechsel, angeborene Störungen
✅ Autorisiert
Fortgeschrittene Therapie
✅
Keine aktiven Warnungen
Dieses Arzneimittel unterliegt derzeit keinen Lieferengpässen, Sicherheitshinweisen oder Rückrufen.
Wofür es verwendet wird
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.1).
⚠️ Patientensicherheit
No
Offizielle EMA-Seite
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/upstaza