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Skysona
elivaldogene autotemcel
Adrénoleucodystrophie
🚫 Retiré
Thérapie avancée
✅
Aucune alerte active
Ce médicament ne fait l'objet ni de pénuries en cours, ni de lettres de sécurité, ni de rappels.
À quoi ça sert
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
⚠️ Sécurité des patients
No
Page officielle de l'EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/skysona