💊
Upstaza
eladocagene exuparvovec
Erreurs innées du métabolisme des acides aminés
✅ Autorisé
Thérapie avancée
✅
Aucune alerte active
Ce médicament ne fait l'objet ni de pénuries en cours, ni de lettres de sécurité, ni de rappels.
À quoi ça sert
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.1).
⚠️ Sécurité des patients
No
Page officielle de l'EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/upstaza