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Zolgensma
onasemnogene abeparvovec
Atrophie musculaire spinale
✅ Autorisé
Thérapie avancée
✅
Aucune alerte active
Ce médicament ne fait l'objet ni de pénuries en cours, ni de lettres de sécurité, ni de rappels.
À quoi ça sert
Zolgensma is indicated for the treatment of: patients with 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and a clinical diagnosis of SMA Type 1, or patients with 5q SMA with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene and up to 3 copies of the SMN2 gene.
⚠️ Sécurité des patients
No
Page officielle de l'EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zolgensma