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Skysona
elivaldogene autotemcel
Adrenoleucodistrofia
๐ซ Ritirato
Terapia avanzata
โ
Nessun allarme attivo
Questo medicinale non presenta carenze in corso, lettere di sicurezza o richiami.
A cosa serve
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
โ ๏ธ Sicurezza del paziente
No
Pagina ufficiale EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/skysona