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Upstaza
eladocagene exuparvovec
Error congénito del metabolismo de aminoácidos
✅ Autorizado
Terapia avanzada
✅
No hay alertas activas
Este medicamento no tiene escasez en curso, cartas de seguridad ni retiradas del mercado.
Para qué se utiliza
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.1).
⚠️ Seguridad del paciente
No
Página oficial de la EMA
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/upstaza